Bayer AG y su subsidiaria de propiedad total, BlueRock Therapeutics LP, anunciaron la finalización de la inscripción de pacientes en su estudio de Fase 1 (Ph1), de etiqueta abierta, de neuronas dopaminérgicas derivadas de células madre pluripotentes en individuos con la enfermedad de Parkinson (EP). El objetivo del ensayo clínico Ph1 es evaluar la seguridad, tolerancia y eficacia preliminar del BRT-DA01 en personas con la enfermedad de Parkinson.
Los pacientes con la enfermedad de Parkinson se enfrentan a desafíos que cambian la vida y a incertidumbres que no son abordadas por los tratamientos actuales. Estamos entusiasmados de que nuestro ensayo clínico de fase 1 haya completado la inscripción y creemos que es un siguiente paso crítico hacia el desarrollo de una novedosa terapia celular que tiene el potencial de transformar el panorama del tratamiento de esta devastadora enfermedad.
“, dijo Ahmed Enayetallah, M.D., Ph.D., Vicepresidente Senior de Desarrollo Clínico de BlueRock Therapeutics.
Se trata de un estudio en humanos por primera vez, por lo que el perfil de seguridad en esta fase temprana de desarrollo es de suma importancia. En el ensayo se inscribirán hasta 12 participantes en centros de Estados Unidos.
Acerca del ensayo de fase 1 del BRT-DA01
A los sujetos se les trasplantarán, bajo anestesia general, las neuronas generadoras de dopamina de sus cerebros en el putamen. Tras la operación, los sujetos recibirán medicamentos para amortiguar parcialmente su sistema inmunitario (para evitar que el organismo rechace las células) durante un año. La seguridad, la tolerabilidad, la evidencia de la supervivencia de las células (usando resonancias magnéticas y PET del cerebro), y el efecto sobre los síntomas de la enfermedad de Parkinson son evaluados durante dos años después del trasplante.
El propósito del estudio de fase 1 es evaluar la seguridad y la tolerabilidad del trasplante de BRT-DA01 un año después del trasplante. Los objetivos secundarios del ensayo son ver si la supervivencia de las células trasplantadas y los efectos motores persisten, así como evaluar más la seguridad y la tolerancia a los dos años.
¿Qué es la enfermedad de Parkinson?
La enfermedad de Parkinson (EP) es un trastorno neurodegenerativo que afecta al movimiento y al habla. La causa de la EP es desconocida, pero se cree que es una combinación de factores genéticos y ambientales. La EP suele comenzar alrededor de los 60 años, pero puede aparecer antes. Los síntomas incluyen temblores, rigidez, lentitud de movimientos y dificultades de equilibrio. La EP progresa lentamente y puede provocar una discapacidad con el tiempo. No existe cura para la EP, pero hay tratamientos que pueden ayudar a controlar los síntomas.
La enfermedad de Parkinson, que afecta a una de cada mil personas en todo el mundo, es una enfermedad neurológica caracterizada por temblores, rigidez, lentitud de movimientos (bradicinesia) y asimetría en el arranque. Los principales síntomas físicos de la enfermedad de Parkinson son el temblor distal en reposo, la rigidez, la bradicinesia y la asimetría en el inicio. La depresión, la demencia y la psicosis son problemas neuropsiquiátricos comunes relacionados con la enfermedad de Parkinson.
La EP afecta a la vida de los pacientes de muchas maneras. La forma más obvia es el impacto en el movimiento y el habla. La EP puede dificultar el caminar, vestirse o comer. También puede causar problemas con el pensamiento, la memoria y el estado de ánimo. Estos síntomas pueden dificultar el trabajo, la socialización o el cuidado de uno mismo. La EP también puede ser aislante y provocar depresión.
¿Se puede curar la enfermedad de Parkinson? ¿Cuáles son los principales tratamientos?
Los síntomas del Parkinson pueden controlarse inicialmente reduciendo los medicamentos antiparkinsonianos. Puede ser necesario el uso juicioso de agentes psicoactivos. A menudo es necesario consultar a un subespecialista.
No hay cura para la EP, pero hay tratamientos que pueden ayudar a controlar los síntomas. BlueRock Therapeutics está desarrollando una nueva terapia celular para la EP que tiene el potencial de mejorar los síntomas y ralentizar la progresión de la enfermedad. El ensayo clínico de fase 1 está inscribiendo actualmente a pacientes en múltiples lugares de los Estados Unidos.